Naldini: «Gene editing: ascoltare tutti, con cautela»

Sul tema dell’editing genetico la mia intervista allo scienziato Luigi Naldini, direttore del San Raffaele Tiget, apparsa su Avvenire dello scorso 10 dicembre.

naldiniAppena rientrato dagli Stati Uniti dove (unico italiano) ha partecipato al vertice internazionale sull’«editing genetico», Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica – Tiget di Milano, fa il punto sugli orientamenti emersi in un consesso dove le posizioni culturali di ricercatori di molti Paesi difficilmente possono portare a porre limiti stretti a ricerche applicate all’uomo, anche quando riguardano la manipolazione degli embrioni. «La discussione sull’editing genetico verrà approfondita in altri tre incontri (di cui uno in Europa, magari in Italia), alla fine del percorso si punta a redigere una serie di raccomandazioni da distribuire agli Stati e alle loro autorità regolatorie sulle sperimentazioni scientifiche. A Washington è emerso un consenso sulla necessità di ascoltare i diversi punti di vista di tutte le componenti sociali e culturali, compreso quello di pazienti e disabili».

In che cosa consistono gli studi sull’editing genetico?

«È una tecnica rivoluzionaria che permette di andare a riscrivere il Dna in punti precisi grazie a enzimi artificiali che si legano a una sequenza specifica e la tagliano. A seconda del meccanismo di riparazione che segue si possono avere due tipi di modifiche: l’interruzione della sequenza originale, che può produrre l’inattivazione del gene bersagliato, o la sua riparazione copiando una sequenza simile da noi introdotta nella stessa cellula, che può permettere di correggere una mutazione genetica (si parla di ricombinazione omologa). È una forma di terapia genica che si basa su quanto già descritto da Mario Capecchi (premio Nobel per la Medicina nel 2007), ma che ora è diventata molto più precisa e facile da usare. La tecnica (chiamata Crisper/ Cas) taglia il Dna grazie a enzimi indirizzati nella giusta posizione tramite una guida di Rna. Sulle cellule degli individui adulti (gene editing somatico) le sperimentazioni sono iniziate, mentre su quelle della linea germinale (gameti o embrioni) siamo a livello di discussione».

Quali sono i possibili benefici dell’editing genetico somatico?

«Inattivando geni si possono ottenere resistenze ad agenti patogeni: per esempio la prima (e finora unica) sperimentazione clinica inattiva un gene nelle cellule immuni per ottenere la resistenza di un recettore al virus Hiv. Allo studio ci sono altre applicazioni per correggere mutazioni genetiche che sono alla base di immunodeficienze o della talassemia. A Washington è stato riferito (non è ancora pubblicato) l’esperimento della somministrazione a una bambina affetta da leucemia di linfociti contro il tumore, provenienti da una terza persona, ingegnerizzati in modo da non causare rigetto».

Quali sono invece gli studi e i problemi che solleva l’editing genetico sulle cellule germinali?

«Si tratterebbe di correggere geni che causano malattie ma si trasmettono anche alla progenie. Queste applicazioni, oltre che tecnicamente ancora premature, sono controverse dal punto di vista etico e legale: in molti Paesi la ricerca sugli embrioni non è consentita, in altri è permessa. Inoltre, dal punto di vista scientifico non c’è un chiaro consenso su quali applicazioni sarebbe utile sviluppare rispetto ad altre strategie oggi disponibili».

A Washington si è tenuto in considerazione un principio di precauzione su questo tema?

«Sì, ma c’è un consenso diverso che dipende dal retroterra culturale e religioso dei ricercatori: per i cinesi la vita comincia dalla nascita, prima non hanno remore a sperimentare. Altre culture o confessioni religiose hanno posizioni diverse. È emersa la volontà di valorizzare le posizioni culturali differenti, senza pretendere di imporre una visione unica. A Washington sono stati ascoltati sociologi, filosofi, bioeticisti, organismi di governance, associazioni di pazienti e di disabili. Queste ultime due categorie sono preoccupate perché, se si cancella una malattia, si rischia di creare anche una pressione indebita a cancellare i malati, una condizione che diventa particolarmente dolorosa per chi comunque con tali condizioni deve vivere. Credo che uno dei motivi per cui la ricerca sull’editing genetico dovrebbe proseguire è che ci permetterebbe di evitare la selezione embrionale. È stato avviato un gruppo di studio per approfondire tutte queste tematiche. Mentre le applicazioni dell’editing genetico in campo somatico sono promettenti, possono aprire nuove prospettive di trattamento per alcune malattie e possono essere sviluppate in sicurezza seguendo gli esistenti percorsi normativi, gli interventi sulla linea germinale non sembrano a oggi offrire soluzioni a problemiurgenti».

E gli interventi per migliorare l’uomo? Sono fughe in avanti?

«Ci muoviamo in una zona grigia: si possono correggere geni che sarebbero solo fattori di rischio di malattie? O addirittura che puntano a un “miglioramento” dell’essere umano? Fino a che punto vogliamo plasmare la progenie? Si aprono scenari inquietanti che sfiorano l’eugenetica. Sul fatto che queste ultime applicazioni siano fuori dall’orizzonte della scienza c’è stato un consenso quasi completo».

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