Malattie rare, non c’è tempo da perdere

Tra le priorità che attendono il ministero della Salute, ci sono “atti dovuti” per il completamento di norme già approvate. Tra queste, i decreti attuativi della legge sulle malattie rare: l’ultimo lascito del precedente governo è la nomina del Comitato nazionale, che ora dovrà cominciare i suoi lavori. Su questo tema, gli auspici delle associazioni nel mio articolo, pubblicato su Avvenire lo scorso 20 ottobre, nelle pagine della sezione è vita.

Sul rettilineo di arrivo della scorsa legislatura, il sottosegretario alla Salute, Pierpaolo Sileri, ha firmato il decreto che istituisce il Comitato nazionale per le malattie rare (CoNaMR), un provvedimento tra quelli previsti dalla legge 175/2021 e atteso dalle associazioni dei pazienti e da tutto il mondo scientifico e istituzionale che lavora per trovare soluzioni terapeutiche e dare sostegni adeguati ai malati rari. «Ci auguriamo – esordisce Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, la Federazione italiana malattie rare – che, non appena formato il nuovo governo, il Comitato possa procedere speditamente, perché il lavoro che lo attende è tanto». «Finalmente – commenta Ilaria Ciancaleoni Bartoli, presidente dell’Osservatorio malattie rare (Omar) – si potranno portare avanti i tanti capitoli ancora aperti. Ci auguriamo che nel nuovo governo venga data presto a un sottosegretario del ministero della Salute la delega alle malattie rare, auspicabilmente una persona che abbia la volontà e la competenza di occuparsi di questo tema».

Secondo quanto previsto dalla legge 175, il Comitato avrà «funzioni di indirizzo e coordinamento, definendo le linee strategiche delle politiche nazionali e regionali in materia di malattie rare». Sarà composto da 27 persone: innanzi tutto il responsabile del Centro nazionale malattie rare dell’Istituto superiore di sanità (Iss), da nominare a breve dopo la lunga direzione di Domenica Taruscio, e il coordinatore interregionale per le malattie rare della Conferenza delle Regioni e delle Province autonome (attualmente Paola Facchin). Poi sei esponenti delle direzioni del ministero della Salute, due del ministero del Lavoro e dell’Università, uno della Conferenza delle Regioni, uno dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), uno dell’Agenzia italiana per i servizi sanitari regionali (Agenas), uno dell’Inps, due della Consulta delle professioni sanitarie, quattro di società scientifiche (Sigu, Simg, Fiarped, Fism), uno della Rete di riferimento europea delle malattie rare (il network degli oltre 300 centri clinici italiani dedicati a una patologia rara, presenti in 63 ospedali), uno della conferenza dei rettori (Crui), uno di Fondazione Telethon, due delle associazioni dei pazienti (Uniamo per l’Italia, Eurordis per l’Europa), uno della testata giornalistica Omar. Poiché a coordinare i lavori – e a convocare le sedute del Comitato – sarà il capo della segreteria tecnica del ministro della Salute, è evidente che ormai si attende la formazione del nuovo governo per dare vita al Comitato stesso. E tutti gli enti coinvolti dovranno nominare i loro rappresentanti. «Ci auguriamo che lo facciano presto – puntualizza Ilaria Ciancaleoni Bartoli – perché è importante essere pronti subito. C’è tanto lavoro da fare». Un punto su cui concorda Annalisa Scopinaro: «Far parte del comitato non è un titolo onorifico. C’è molto da fare oltre alle riunioni, ci sono documenti da studiare e da produrre per rendere pienamente operativa la legge 175 sulle malattie rare». Anche se una parte importante è già delineata: «Il nuovo Piano nazionale delle malattie rare è ormai pronto – continua Scopinaro – e sostituisce l’ultimo che copriva gli anni 2013-2016. È stato preparato dal Tavolo tecnico – istituito dal ministro Roberto Speranza –, che ha concluso i suoi lavori nel maggio scorso, dopo tre anni di confronti e oltre 50 riunioni. Il Piano è già stato approvato dal Tavolo interregionale per le malattie rare della Conferenza delle Regioni».

«Tra i primi compiti del nuovo governo – ricorda Ilaria Ciancaleoni Bartoli – c’è quello di completare i decreti attuativi previsti dalla legge 175: in particolare quello che aggiorna l’elenco delle malattie rare, quello che istituisce il fondo per le famiglie, che andrà rifinanziato, e quello che stabilisce i crediti di imposta per la ricerca sulle malattie rare». Le questioni che più stanno a cuore alle associazioni dei pazienti sono molto pratiche: «Abbiamo bisogno – sottolinea Scopinaro – che venga garantito, come prevede la legge, che i farmaci approvati dall’Aifa a livello nazionale entrino nei prontuari farmaceutici regionali in tempi uniformi, evitando quindi differenze tra Regioni che si traducano in disuguaglianze per i pazienti a seconda della loro residenza». Quel che pare importante, sottolinea Scopinaro, è che «tutti coloro che faranno parte del Comitato abbiano la volontà di avviare un circolo virtuoso, creare un affiatamento. A questo scopo, visto che le riunioni sono previste in videoconferenza, mi auguro che almeno la prima, per conoscersi, si svolga in presenza». «Sarebbe anche auspicabile che venissero coinvolte al ministero anche persone che hanno mostrato grande sensibilità per le malattie rare – aggiunge Ilaria Ciancaleoni Bartoli –. Penso per esempio alla senatrice Paola Binetti, che nella scorsa legislatura si è spesa con competenza e passione su questo tema».

Un altro aspetto cruciale, che trascende (ma comprende) il mondo delle malattie rare, è quello dell’aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza (Lea). «Sono tuttora bloccati in Conferenza Stato-Regioni – lamenta Ilaria Ciancaleoni Bartoli – ma sono importantissimi per aggiornare e inserire trattamenti che non sono previsti nei Lea vigenti. Tra questi anche gli screening neonatali, che finora sono garantiti per poche malattie, ma che esistono per altre patologie come la Sma: e la diagnosi precoce può garantire un trattamento efficace che è ora disponibile». «L’aggiornamento dei Lea – conclude Scopinaro – diventa anche una questione di giustizia. Finora alcune novità terapeutiche o presidi importanti sono stati garantiti extra Lea solo da alcune Regioni, non coinvolte dai piani di rientro. E questo crea disuguaglianze».

Nei farmaci una dose di buonsenso

Un confronto tra il presidente di Farmindustria, il coordinatore degli assessori regionali alla Sanità e il direttore della scuola di economia sanitaria Altems sulle proposte del Documento sulla governance farmaceutica nel mio articolo uscito ieri su Avvenire. Accompagnato da una scheda sul Documento stesso.

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Per la tutela della salute i farmaci rappresentano uno strumento molto importante. Ma la qualità scien­tifica deve fare i conti con le e­sigenze del bilancio pubblico, che costringono anche il siste­ma sanitario a cercare di ri­sparmiare. Il recente Docu­mento sulla governance farma­ceutica – proposto dagli esper­ti nominati dal ministro della Salute, Giulia Grillo – evidenzia la necessità di adottare un cri­terio più puntuale per definire il prezzo dei farmaci a carico del Servizio sanitario, per conti­nuare a rendere disponibili le cure a tutti coloro che ne han­no bisogno. In tema di spesa farmaceutica il sistema dei tet­ti fissati per legge e il meccani­smo di pay-back, cioè il rim­borso a carico delle aziende dello sforamento programma­to (adottato nel 2012 dal go­verno Monti), hanno portato a un complesso contenzioso tra Regioni e industrie produttri­ci dal 2013 al 2017. «Il documento recepisce diver­se osservazioni che come Re­gioni avevamo indicato al ministero della Salute già nel giu­gno scorso – spiega Antonio Saitta, assessore alla Sanità del Piemonte e coordinatore della commissione Salute della Con­ferenza delle Regioni – in rela­zione alla necessità di supera­re il contenzioso e per introdurre elementi di concorrenza, con le gare, in un mercato piut­tosto chiuso. Il nostro obiettivo è garantire la sostenibilità del sistema sanitario, continuan­do ad assicurare le cure ai ma­lati che ne hanno bisogno». «Del documento ritengo positivo che si cerchi di semplifica­re il pay-back – osserva Massi­mo Scaccabarozzi, presidente di Farmindustria – anche se mi sembra viceversa una compli­cazione la proposta di rimodu­lare i tetti a livello regionale. Credo che il pay-back debba rappresentare una clausola di salvaguardia, ma si deve tenere conto anche di altri fattori nell’economia complessiva della spesa sanitaria». «La possibilità di dichiarare l’equiva­lenza terapeutica è già nelle competenze dell’Aifa – precisa Americo Cicchetti, docente al­l’Università Cattolica e diretto­re di Altems (Alta scuola di E­conomia e management dei si­stemi sanitari) –. Ora viene pro­posto un ruolo più attivo dell’A­genzia in questa materia, sen­za attendere le sollecitazioni e le richieste delle Regioni».

Sull’equivalenza terapeutica le aziende sono da sempre criti­che: «Credo che debba essere dimostrata scientificamente – puntualizza Scaccabarozzi – nell’interesse non solo dell’in­dustria, ma anche del paziente. Non si può dire che due farma­ci sono uguali perché hanno gli stessi effetti, perché a essere di­versi sono i malati: un farmaco che abbassa la pressione fun­ziona bene su uno e non su un altro. Se non c’è prova scienti­fica si passerebbe dall’oggetti­vità alla soggettività, con un danno per i malati. E se si met­tesse l’industria nelle condizio­ni di non produrre più una se­rie di farmaci – perché estro­messi dal rimborso del Sistema sanitario – si potrebbe genera­re un grave danno economico a un settore che è diventato il primo produttore europeo, quindi con ripercussioni anche sul sistema-Paese». «In Pie­monte, anche in collaborazio­ne con altre Regioni, abbiamo realizzato gare d’appalto per la fornitura dei farmaci cui han­no partecipato molte aziende – riferisce Saitta – e abbiamo ot­tenuto sconti consistenti grazie al meccanismo prezzo/volume: vuol dire che la produzione, do­po l’innovazione, diventa stan­dardizzata e ci sono spazi per ridurre i costi. Il principio del­l’equivalenza terapeutica ha su­perato il vaglio anche dei ricor­si al Tar e al Consiglio di Stato perché abbiamo sempre ga­rantito la libertà di prescrizione: se il medico ritiene che per il suo paziente sia necessario un farmaco specifico, rispetto al­l’equivalente o al biosimilare, lo deve motivare». «La novità a proposito di equivalenza – osserva Cicchetti – è che la pro­posta del documento sulla go­vernanceprevede che sia appli­cata non solo ai farmaci di nuo­va registrazione, ma anche a quelli già in commercio».

«Come Regioni – continua Sait­ta – abbiamo anche un dovere etico, di equità. Ricordo che quando furono introdotti i far­maci contro l’epatite C (inno­vativi e costosi) vennero riser­vati a chi era nelle condizioni cliniche peggiori. Ma all’assessorato bussarono subito i ma­lati che erano prossimi a diven­tare gravissimi: un caso che di­mostra come il nostro intento è di risparmiare per avere le ri­sorse da spendere nelle cure in­novative per tutti». «Il caso del­l’epatite C – sottolinea Scacca­barozzi – è significativo. Come industrie, chiediamo di supe­rare il sistema “a silos” e di en­trare in una logica di sistema: è vero che i farmaci costano di più, ma il sistema sanitario nel complesso ha risparmiato. In­fatti i pazienti, guariti, non van­no più incontro all’iter di cirro­si epatica, carcinoma e tra­pianto di fegato che li attende­va. E lo stesso, dati alla mano, si registra per i tumori: tra il 2005 e il 2015 i farmaci oncologici so­no passati da 21 a 40 euro pro capite, ma il costo complessivo dell’assistenza è sceso da 171 a 156 euro. Su base annua, tra il 2009 e il 2015, sono stati rispar­miati 250-300 milioni. Atten­zione anche a credere di ri­sparmiare molto dalla revisio­ne del Prontuario: al 90 per cen­to si tratta di farmaci con bre­vetto già scaduto». «Resta da ve­dere – conclude Cicchetti – se si giungerà all’adozione di criteri più stringenti da parte di Aifa per legare in maniera più og­gettiva il prezzo di rimborso del farmaco al suo “valore”. Il crite­rio dei Qaly (la sigla inglese per quality adjusted life years, cioè anni di vita pesati per la qualità, ndr) proposto nel documento sulla governance farmaceuti­ca può essere una novità inte­ressante per dare omogeneità alle decisioni del Comitato prezzi dell’Aifa. Infine, se si ge­nerano risparmi con farmaci costosi, si deve avere anche il coraggio di operare in un’otti­ca complessiva di sistema: nel caso dell’epatite C, ridurre le unità ospedaliere o i centri tra­pianti ». Una bella sfida per il servizio sanitario. 

Il Documento: più informazione indipendente e coinvolgimento dei pazienti

Il Documento in materia di governance farmaceutica, pre­sentato al ministero della Salute a dicembre, è stato elabo­rato dal tavolo di esperti indipendenti e tecnici ministeriali i­stituito dal ministro Giulia Grillo. Riconosciuto il ruolo cen­trale dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), il documento propone di revisionare il Prontuario farmaceutico e di incre­mentare le analisi per stabilire l’equivalenza terapeutica tra due prodotti medicinali, che determina poi per legge il rim­borso al prezzo più basso. Gli esperti suggeriscono anche di adottare un sistema che misuri in modo più oggettivo l’ef­fettivo valore dei nuovi farmaci immessi sul mercato: un prezzo più alto – scrivono – è giustificato solo da un valore terapeutico aggiunto. Tra gli altri suggerimenti, un tavolo con i rappresentanti delle associazioni dei pazienti, la revisio­ne dei tetti di spesa (con criteri regionali), più informa­zione indipendente sui farmaci, la diffusione dei mec­canismi di acquisto prezzo-volume.